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En muchos centros de investigaci贸n del c谩ncer en todo el mundo se est谩n estudiando las causas, el diagn贸stico y el tratamiento de los s铆ndromes mielodispl谩sicos (MDS).

骋别苍茅迟颈肠补 y biolog铆a del s铆ndrome mielodispl谩sico

Los cient铆ficos est谩n progresando mucho en entender c贸mo ciertos cambios en el ADN (genes) del interior de las c茅lulas normales de la m茅dula 贸sea pueden causar que se conviertan en c茅lulas mielodispl谩sicas. Tambi茅n est谩 claro que no todos los casos de MDS tienen los mismos cambios gen茅ticos. Una mejor comprensi贸n de esto ayuda a clasificar mejor diferentes tipos de MDS y determinar el pron贸stico probable de una persona. Tambi茅n puede ayudar a determinar qu茅 pacientes podr铆an beneficiarse m谩s de diferentes tipos de tratamiento.

Los cient铆ficos tambi茅n est谩n comprendiendo c贸mo las c茅lulas estromales de la m茅dula 贸sea afectan las c茅lulas del MDS. Las c茅lulas estromales de la m茅dula 贸sea no se convierten en c茅lulas sangu铆neas. En lugar de esto, estas c茅lulas ayudan a fortalecer, nutrir y regular las c茅lulas productoras de sangre. Algunos estudios sugieren que aunque las c茅lulas estromales en los pacientes de MDS no son cancerosas, tampoco son normales, y parecen desempe帽ar un papel en el desarrollo del MDS. Los cient铆ficos han identificado algunas de las se帽ales qu铆micas que son intercambiadas entre las c茅lulas estromales y las c茅lulas del MDS.

A medida que vaya surgiendo m谩s informaci贸n sobre estas investigaciones, esta se puede utilizar para ayudar a desarrollar nuevos medicamentos u otros tipos de tratamiento.

Quimioterapia

Se est谩n realizando estudios para descubrir medicamentos y combinaciones de medicamentos nuevos que podr铆an funcionar mejor, y causar efectos secundarios menos graves.

Los medicamentos denominados agentes hipometilantes, tales como azacitidina (Vidaza) y decitabina (Dacogen), son actualmente algunos de los medicamentos m谩s eficaces en el tratamiento de MDS. Sin embargo, estos medicamentos no son eficaces para todos los pacientes, y a la larga dejan de surtir efecto en la mayor铆a de las personas. La guadecitabina es un medicamento m谩s reciente que se relaciona con decitabina, pero permanece dentro de las c茅lulas por m谩s tiempo, por lo que en teor铆a podr铆a funcionar mejor. En estudios preliminares, este medicamento ayud贸 a algunas personas, y se eval煤a actualmente en un estudio m谩s grande.

Los investigadores tambi茅n est谩n estudiando formas orales (por boca) de la azacitidina y la decitabina que podr铆an facilitar el tratamiento para los pacientes.

Actualmente tambi茅n se realizan investigaciones para saber si algunos pacientes se pueden beneficiar de quimioterapia m谩s intensiva.

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En algunas personas con MDS, el sistema inmunitario parece interferir con la producci贸n normal de c茅lulas sangu铆neas. Algunos medicamentos, tales como ATG y ciclosporina, ya se est谩n utilizando para tratar a algunas personas con MDS. Los investigadores ahora buscan otras maneras de suprimir el sistema inmunitario en personas con MDS para saber si esto podr铆a ser beneficioso.

Terapia dirigida

Los medicamentos de terapia dirigida funcionan de distinta manera que los medicamentos de la quimioterapia convencional, ya que afectan partes espec铆ficas de las c茅lulas cancerosas que las diferencian de las c茅lulas normales y sanas. Los medicamentos de terapia dirigida pueden funcionar en algunos casos en los que la quimioterapia no es eficaz, y suelen causar diferentes efectos secundarios (y a veces menos graves). Los medicamentos de terapia dirigida son ahora parte del tratamiento para muchos tipos de c谩ncer, y actualmente se estudian para combatir los MDS.

Por ejemplo, luspatercept es un nuevo medicamento que bloquea las prote铆nas celulares que forman parte de la superfamilia de TGF-beta. Estas prote铆nas desaceleran la producci贸n de gl贸bulos rojos. En los primeros estudios, este medicamento ha demostrado ser muy prometedor en aumentar los niveles de gl贸bulos rojos en personas con formas de MDS de menor riesgo. Actualmente se realizan m谩s estudios sobre 茅ste y otros medicamentos similares.

El rigosertib es un nuevo medicamento que se dirige a varias prote铆nas diferentes que normalmente ayudan a crecer a las c茅lulas cancerosas. En los primeros estudios, este medicamento ha demostrado que ayuda a algunas personas con MDS de alto riesgo, y actualmente se est谩 estudiando para emplearlo por s铆 solo y junto con azacitidina.

Algunos otros nuevos medicamentos de terapia dirigida que se est谩n estudiando para combatir los MDS son:

• Imetelstat, inhibidor de la telomerasa
• Pevonedistat, un inhibidor de la NAE
• Selinexor, un inhibidor de XPO1
• Glasdegib, un inhibidor de 鈥渟moothened鈥� (SMO)

Se est谩n estudiando tambi茅n otros medicamentos de terapia dirigida.

Trasplante de c茅lulas madre

Los cient铆ficos contin煤an refinando este procedimiento para aumentar su eficacia, reducir las complicaciones y determinar qu茅 pacientes pueden probablemente beneficiarse de este tratamiento.